La sclerosi multipla (SM) è una condizione che danneggia le cellule nervose del sistema nervoso centrale (SNC).
Il tuo sistema nervoso centrale è composto da cervello, midollo spinale e nervi ottici.
La SM causa sintomi che peggiorano gradualmente, così come sintomi che si manifestano improvvisamente dopo un periodo di controllo.Questa improvvisa comparsa di sintomi è chiamata ricaduta.
Non esiste una cura per la SM e il danno che provoca non può essere invertito. Tuttavia, alcuni farmaci possono aiutarti a gestire la condizione.
La gestione delle condizioni si concentra sui farmaci in grado di trattare le ricadute, nonché modificare la malattia per ridurre i danni e la disabilità. Coinvolge anche altri farmaci che trattano i sintomi o le complicanze della SM.
FATTI IN BREVELa Food and Drug Administration (FDA) ha approvato i seguenti farmaci per il trattamento della sclerosi multipla (SM):
- Droghe orali: cladribina (Mavenclad), dimetil fumarato (Tecfidera), diroximel fumarato (Vumerity), fingolimod (Gilenya), monometil fumarato (Bafiertam), ozanimod (Zeposia), siponimod (Mayzent), teriflunomide (Aubagio)
- Iniezioni: interferone beta-1a (Avonex, Rebif), interferone beta-1b (Betaseron, Extavia), glatiramer acetato (Copaxone, Glatopa), peginterferone beta-1a (Plegridy)
- Infusioni: alemtuzumab (Lemtrada), mitoxantrone cloridrato, natalizumab (Tysabri), ocrelizumab (Ocrevus)
Comprendere le terapie modificanti la malattia (DMT)
Esistono diversi tipi di DMT che funzionano per aiutare a cambiare il corso della SM. La durata del trattamento con questi farmaci può variare da pochi mesi ad anni, a seconda dell'efficacia dei farmaci per te.
Il medico potrebbe consigliarti di passare da uno di questi farmaci all'altro durante il corso del trattamento. Ciò dipenderà da quanto efficacemente ciascun farmaco gestisce la tua malattia e da come tolleri gli effetti collaterali.
Se si passa a un altro DMT, il medico prenderà nota se si sviluppano nuove lesioni.
Iniezioni e infusi
La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato 12 farmaci per la SM somministrati per iniezione o infusione.
Prodotti beta dell'interferone
I farmaci iniettabili includono:
- interferone beta-1a (Avonex, Rebif)
- peginterferone beta-1a (Plegridy)
- interferone beta-1b (Betaseron, Extavia)
Aiutano a modificare la SM recidivante-remittente (RRMS) e la SM secondaria progressiva (SPMS) nei casi di malattia attiva, ovvero, si è verificata una ricaduta o sono apparse nuove lesioni su una risonanza magnetica.
Trattano anche la sindrome clinicamente isolata (CIS), un episodio una tantum di sintomi neurologici. La CIS può progredire verso la SM ed è talvolta classificata come un tipo di SM.
Questi farmaci sono costituiti da proteine che impediscono a determinati globuli bianchi (GB) di entrare nel cervello e nel midollo spinale. Si pensa che questi globuli bianchi danneggino la mielina che forma un rivestimento protettivo sulle fibre nervose.
Pertanto, impedire a questi globuli bianchi di spostarsi nel cervello e nel midollo spinale può aiutare a rallentare il loro danno e ridurre il numero di ricadute che si hanno.
Inietti tu stesso questi farmaci. Il tuo medico ti mostrerà come farlo. Il numero di iniezioni dipende dal farmaco:
- Rebif: tre volte a settimana
- Betaseron: a giorni alterni
- Extavia: a giorni alterni
- Avonex: una volta alla settimana
- Plegridy: ogni 2 settimane
Glatiramer acetato (Copaxone)
Il glatiramer acetato (Copaxone) è una sostanza prodotta che assomiglia a una proteina di base della mielina naturale. Si pensa che agisca spingendo i globuli bianchi ad attaccare la sostanza invece delle cellule mieliniche.
È usato per trattare la RRMS e la SPMS nei casi di malattia attiva, ovvero si è verificata una ricaduta o sono apparse nuove lesioni su una risonanza magnetica. Può anche trattare la CIS.
Inietti questo farmaco da solo una volta al giorno o tre volte a settimana, a seconda del dosaggio. Il tuo medico ti mostrerà come fare.
Le persone che ricevono iniezioni tre volte alla settimana dovrebbero assicurarsi che trascorrano almeno 48 ore tra le loro iniezioni.
La FDA ha anche approvato Glatopa, una forma generica di Copaxone.
Natalizumab (Tysabri)
Natalizumab (Tysabri) è un anticorpo che può bloccare il movimento dei linfociti T danneggiati nel cervello e nel midollo spinale.
È usato per trattare la RRMS e la SPMS nei casi di malattia attiva, ovvero si è verificata una ricaduta o sono apparse nuove lesioni su una risonanza magnetica. Può anche trattare la CIS.
Un operatore sanitario ti dà questo farmaco come infusione endovenosa (IV). L'infusione dura circa un'ora e la riceverai ogni 4 settimane.
Mitoxantrone cloridrato
Il mitoxantrone cloridrato era originariamente usato per trattare il cancro. Ora è prescritto anche per curare le persone con SM. Sopprime le cellule del sistema immunitario che si pensa possano attaccare le cellule della mielina. Questo farmaco è disponibile solo come farmaco generico.
È usato per trattare la SPMS o il peggioramento della RRMS nei casi in cui altri farmaci non hanno funzionato. Presenta un alto rischio di gravi effetti collaterali, quindi è appropriato solo per le persone con queste forme più gravi di SM.
Un operatore sanitario ti dà questo farmaco come una breve infusione endovenosa una volta ogni 3 mesi. L'infusione dovrebbe durare solo dai 5 ai 15 minuti.
Alemtuzumab (Lemtrada)
Alemtuzumab (Lemtrada) è approvato per le persone con forme recidivanti di SM, tra cui RRMS e SPMS attivo. È destinato a persone che hanno provato almeno altri due farmaci per la SM ma hanno scoperto che il trattamento non ha avuto successo o ha causato effetti collaterali intollerabili.
Funziona riducendo il numero di linfociti B e T specifici nel corpo. Questa azione può ridurre l'infiammazione e il danno alle cellule nervose.
Alemtuzumab viene somministrato come infusione endovenosa di 4 ore. Per iniziare, ricevi questo farmaco una volta al giorno per 5 giorni. Quindi, 12 mesi dopo il primo ciclo di trattamento, lo ricevi una volta al giorno per altri 3 giorni.
Ocrelizumab (Ocrevus)
Ocrelizumab (Ocrevus) è il più recente trattamento per infusione per la SM. È stato approvato dalla FDA nel 2017.
È il primo farmaco utilizzato per il trattamento della SM progressiva primaria (PPMS). È anche usato per trattare la CIS e le forme recidivanti di SM.
Ocrelizumab sembra funzionare mirando e alla fine riducendo il numero di linfociti B. I linfociti B sono responsabili dei danni e della riparazione della guaina mielinica.
Ocrelizumab viene somministrato come infusione endovenosa. Per iniziare, lo riceverai in due infusioni da 300 milligrammi (mg), separate da 2 settimane. Dopodiché, lo riceverai in infusioni da 600 mg ogni 6 mesi.
Riceverai anche un corticosteroide e un antistaminico il giorno di ogni infusione per ridurre il rischio di reazione al farmaco.
Ofatumumab (Kesimpta)
Ofatumumab (Kesimpta) è stato approvato dalla FDA nell'agosto 2020 ed è il trattamento più recente per la SM.
È usato per trattare la RRMS e la SPMS nei casi di malattia attiva, ovvero si è verificata una ricaduta o sono apparse nuove lesioni su una risonanza magnetica. Può anche trattare la CIS.
Come ocrelizumab (Ocrevus), funziona anche prendendo di mira i linfociti B dannosi e riducendo il loro numero complessivo.
Ofatumumab viene somministrato tramite iniezione una volta alla settimana per le prime 3 settimane. Dopo una pausa di 1 settimana, il farmaco viene somministrato tramite iniezione mensile.
Farmaci orali
La FDA ha approvato otto farmaci orali per il trattamento della SM.
Fingolimod (Gilenya)
Fingolimod (Gilenya) si presenta come una capsula orale da assumere una volta al giorno.
È stato il primo farmaco orale approvato dalla FDA per il trattamento della RRMS. Viene anche usato per trattare CIS e SPMS attivo.
Fingolimod fa sì che i globuli bianchi dannosi rimangano all'interno dei linfonodi. Ciò riduce la possibilità che entrino nel cervello o nel midollo spinale e causino danni.
Teriflunomide (Aubagio)
Teriflunomide (Aubagio) è una compressa orale da assumere una volta al giorno.
È usato per trattare la RRMS e la SPMS nei casi di malattia attiva, ovvero, si è verificata una ricaduta o sono apparse nuove lesioni su una risonanza magnetica. Può anche trattare la CIS.
Teriflunomide agisce bloccando un enzima necessario per i globuli bianchi dannosi. Di conseguenza, la teriflunomide aiuta a diminuire il numero di queste cellule, il che riduce il danno che possono infliggere.
Dimetilfumarato (Tecfidera)
Il dimetilfumarato (Tecfidera) è una capsula orale da assumere due volte al giorno.
È usato per trattare la RRMS e la SPMS nei casi di malattia attiva, ovvero, si è verificata una ricaduta o sono apparse nuove lesioni su una risonanza magnetica. Può anche trattare la CIS.
Il meccanismo esatto di questo farmaco è sconosciuto.
Sembra funzionare interferendo con l'attività di alcune cellule del sistema immunitario e sostanze chimiche per ridurre il rischio di ricaduta della SM. Può anche avere proprietà antiossidanti che aiutano a proteggere dai danni al cervello e al midollo spinale.
Monometilfumarato (Bafiertam)
Il monometilfumarato (Bafiertam) è una capsula orale da assumere due volte al giorno. È il farmaco orale più recente sul mercato, essendo stato approvato dalla FDA nell'aprile 2020.
È usato per trattare la RRMS e la SPMS nei casi di malattia attiva, ovvero si è verificata una ricaduta o sono apparse nuove lesioni su una risonanza magnetica. Può anche trattare la CIS.
Il monometilfumarato è un bioequivalente del dimetilfumarato (Tecfidera). Come il dimetilfumarato, il monometilfumarato può avere proprietà antiossidanti e sembra funzionare interferendo con l'attività di alcune cellule e sostanze chimiche del sistema immunitario.
Cladribine (Mavenclad)
La cladribina (Mavenclad) è una pillola che si prende per un totale di 16 o 20 giorni nel corso di 2 anni. Avrai un trattamento per 2 settimane all'anno, ognuna della durata di 4 o 5 giorni. C'è una pausa di 1 mese tra le 2 settimane di trattamento.
È approvato per le persone con forme recidivanti di SM, tra cui RRMS e SPMS attivo. È destinato a persone che hanno provato almeno un altro farmaco per la SM ma hanno scoperto che il trattamento non ha avuto successo o ha causato effetti collaterali intollerabili.
Può funzionare riducendo il numero di linfociti B e T dannosi che hai.
Siponimod (Mayzent)
Siponimod (Mayzent) è una compressa orale da assumere una volta al giorno.
È usato per trattare la RRMS e la SPMS nei casi di malattia attiva, ovvero, si è verificata una ricaduta o sono apparse nuove lesioni su una risonanza magnetica. Può anche trattare la CIS.
Si ritiene che agisca impedendo a determinate cellule infiammatorie di lasciare i linfonodi. Questa azione limita la quantità di danni ai nervi che possono infliggere.
Diroximel fumarato (Vumerity)
Diroximel fumarato (Vumerity) è una capsula orale da assumere due volte al giorno.
È usato per trattare la RRMS e la SPMS nei casi di malattia attiva, ovvero si è verificata una ricaduta o sono apparse nuove lesioni su una risonanza magnetica. Può anche trattare la CIS.
Il diroximel fumarato ha lo stesso ingrediente attivo del dimetilfumarato (Tecfidera) e funziona allo stesso modo. Ciò significa che può anche avere proprietà antiossidanti e interferire con l'attività di alcune cellule e sostanze chimiche del sistema immunitario.
Ozanimod (Zeposia)
Ozanimod (Zeposia) è una capsula orale da assumere una volta al giorno.
È usato per trattare la RRMS e la SPMS nei casi di malattia attiva, ovvero si è verificata una ricaduta o sono apparse nuove lesioni su una risonanza magnetica. Può anche trattare la CIS.
Si ritiene che agisca impedendo alle cellule immunitarie di lasciare i linfonodi e di entrare nel sistema nervoso centrale.
Farmaci per la SM per i bambini
Fingolimod (Gilenya) è attualmente l'unico DMT approvato dalla FDA per l'uso nei bambini. È sicuro per l'uso da parte di persone di età pari o superiore a 10 anni.
Tuttavia, i medici possono prescrivere altri DMT off-label.
USO DI FARMACI OFF-LABELIl farmaco off-label è quando un farmaco approvato dalla FDA per uno scopo viene utilizzato per uno scopo diverso che non è stato approvato. Tuttavia, un medico può ancora utilizzare il farmaco a tale scopo. Questo perché la FDA regola i test e l'approvazione dei farmaci, ma non il modo in cui i medici usano i farmaci per curare i loro pazienti. Quindi, il tuo medico può prescriverti un farmaco nel modo che ritenga sia meglio per le tue cure. Ulteriori informazioni sull'uso di droghe off-label.
Farmaci per le ricadute della SM
Mentre molte ricadute scompaiono da sole, le ricadute più gravi richiedono un trattamento.
L'infiammazione causa ricadute della SM ed è tipicamente trattata con corticosteroidi. Questi farmaci possono ridurre l'infiammazione e contribuire a rendere meno gravi gli attacchi di SM. I corticosteroidi usati per trattare la SM includono:
- desametasone (Desametasone Intensol)
- metilprednisolone (Medrol)
- prednisone (Prednisone Intensol, Rayos)
Se i corticosteroidi non funzionano, il medico può prescriverti la corticotropina (H.P. Acthar Gel).
La corticotropina è un'iniezione ed è anche nota come gel ACTH. Agisce inducendo la corteccia surrenale a secernere gli ormoni cortisolo, corticosterone e aldosterone. La secrezione di questi ormoni aiuta a ridurre l'infiammazione.
Farmaci per il trattamento dei sintomi e delle complicanze della SM
Altri farmaci possono essere utilizzati per trattare specifici sintomi o complicazioni della SM da danni correlati alla SM.
Per problemi di deambulazione
La dalfampridina (Ampyra) è una compressa orale da assumere due volte al giorno per aiutare a migliorare la deambulazione.
La dalfampridina agisce bloccando i canali del potassio, che formano minuscoli pori nelle cellule nervose. Questa azione può aiutare le cellule nervose danneggiate a inviare meglio i messaggi.
La migliore conduzione degli impulsi nervosi aiuta il controllo e la forza dei muscoli delle gambe.
Per rigidità muscolare o spasmi
Un medico somministrerà spesso miorilassanti a persone con SM che hanno rigidità muscolare dolorosa o spasmi muscolari. I farmaci comunemente usati per trattare questi sintomi includono:
- baclofen (Lioresal)
- ciclobenzaprina (Amrix)
- dantrolene (Dantrium)
- diazepam (Valium)
- onabotulinumtoxinA (Botox)
- tizanidina (Zanaflex)
Per la stanchezza
La stanchezza continua è un problema comune per le persone con SM. Per questo sintomo, il medico può prescrivere un farmaco come il modafinil (Provigil).
Possono anche prescrivere un farmaco off-label, come l'amantadina (Gocovri) e la fluoxetina (Prozac).
Per la disestesia
Disestesia significa "brutta sensazione". È un tipo di dolore che può sembrare bruciore o prurito in corso. Può anche sembrare umidità, scosse elettriche o spilli e aghi.
Per trattare la disestesia, il medico può prescrivere:
- amitriptilina
- clonazepam (Klonopin)
- gabapentin (Neurontin)
- nortriptilina (Pamelor)
- fenitoina (Dilantin)
Per la depressione
Secondo un articolo del 2014 pubblicato su Nature Reviews Neurology, alcune ricerche hanno dimostrato che le persone con SM hanno maggiori probabilità di essere clinicamente depresse rispetto alla popolazione generale.
I farmaci usati per trattare la depressione nelle persone con SM includono:
- bupropione (Wellbutrin SR, Wellbutrin XL)
- duloxetina (Cymbalta)
- fluoxetina (Prozac)
- paroxetina (Paxil)
- sertralina (Zoloft)
- venlafaxina (Effexor)
Per la stitichezza
La stitichezza è un'altra complicanza comune della SM. Il medico può raccomandare di trattarlo con uno dei seguenti farmaci da banco:
- bisacodile (Dulcolax)
- docusato (Colace)
- idrossido di magnesio (Phillips 'Milk of Magnesia)
- psillio (metamucile)
Per la disfunzione della vescica
Anche la disfunzione della vescica è una complicanza comune della SM. I sintomi possono includere minzione frequente, incontinenza o esitazione nell'iniziare la minzione. Potresti anche sperimentare nicturia frequente (minzione notturna).
I farmaci per trattare questi sintomi includono:
- darifenacina (Enablex)
- ossibutinina (Ditropan XL)
- prazosin (Minipress)
- solifenacina (VESIcare)
- tamsulosina (Flomax)
- tolterodine (Detrol)
Per la disfunzione sessuale
Sia gli uomini che le donne con SM tendono ad avere tassi di disfunzione sessuale più elevati rispetto alla popolazione generale, secondo uno studio trasversale internazionale del 2016.
I farmaci orali che possono essere prescritti per aiutare a trattare la disfunzione erettile (DE) includono:
- sildenafil (Viagra)
- tadalafil (Cialis)
- vardenafil (Levitra)
- avanafil (Stendra)
Sono disponibili anche farmaci più vecchi che devono essere iniettati direttamente nel pene. Questi farmaci non vengono più utilizzati ora che i farmaci orali sono disponibili.
Includono alprostadil (Caverject). Un farmaco che può essere utilizzato off label per questo scopo è il farmaco per la pressione sanguigna papaverina.
Le persone con una vagina o un clitoride possono avere problemi come sensibilità ridotta o secchezza vaginale.
Non ci sono attualmente farmaci disponibili per trattare questi problemi. Tuttavia, per la secchezza vaginale, puoi usare lubrificanti personali idrosolubili disponibili al banco.
Parla con il tuo dottore
Sono disponibili molti tipi diversi di farmaci per aiutarti a gestire la SM. Il tipo di farmaci che potrebbe essere il migliore per te dipende dal tipo di SM che hai e dai sintomi che manifesti.
Potrebbe non essere possibile accedere a tutti questi farmaci. Chiedi al tuo medico di confermare quali farmaci sono attualmente sul mercato nella tua zona e quali potrebbero essere più appropriati per te. Parlare con il medico è particolarmente importante se sei incinta o stai pianificando una gravidanza.
Collabora con il tuo medico per creare un piano per gestire i sintomi della SM e aiutare a prevenire ulteriori danni dalla malattia. Attenersi al piano di trattamento può aiutarti a sentirti meglio e rallentare la progressione della tua condizione.
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